Miesięcznik Federacji Stowarzyszeń Naukowo-Technicznych NOT

30. edycja plebiscytu Złoty Inżynier
Baner poziomy

Innowacyjny lek z potencjałem

Ortopedia zyska nowe narzędzie do leczenia ubytków chrzęstno–kostnych u pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawów. Substancję czynną leku „komórkowego” MesoCellA–Ortho stanowią ludzkie autologiczne komórki mezenchymalne. Innowacyjny produkt został stworzony przez członków interdyscyplinarnego Zespołu Projektu BioMiStem. W jego skład weszli naukowcy z Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie i badacze z Kliniki Galen–Ortopedia w Bieruniu. Zespół został laureatem XXI edycji Nagrody Gospodarczej Prezydenta RP w kategorii „Badania+Rozwój”. O pracach nad stworzeniem leku i jego właściwościach z prof. dr. hab. n. med. Krzysztofem Fickiem z Kliniki Galen-Ortopedia rozmawiała Lidia Sosnowska.

Na czym polega innowacyjność MesoCellA–Ortho?

To biologiczny produkt leczniczy terapii zaawansowanej (ang. Advanced Therapy Medicinal Product – ATMP), którego substancję czynną stanowią ludzkie autologiczne mezenchymalne komórki macierzyste pozyskane z tkanki tłuszczowej pacjenta pobranej z okolicy brzucha. MesoCellA-Ortho jest w pełni opisany pod względem aktywności terapeutycznej oraz wytwarzany w certyfikowanych warunkach GMP (ang. Good Manufacturing Practice).

Z jakimi problemami zdrowotnymi pomoże walczyć?

Produkt jest przeznaczony do leczenia pacjentów ze zmianami zwyrodnieniowymi stawów kolanowych. Schorzenia narządu ruchu związane z chorobami cywilizacyjnymi są uciążliwe w życiu codziennym. Projekt badawczy zakłada wykorzystanie mezenchymalnych komórek macierzystych (MSCs) w procesie regeneracji tkanki chrzęstnej i kostnej u pacjentów dotkniętych chorobami cywilizacyjnymi, takimi jak otyłość czy cukrzyca typu 2, stąd też istotną komponentą programu jest ruch.

Jedną z przyczyn otyłości jest brak ruchu, a z kolei rosnąca waga ciała i bolące stawy jeszcze bardziej zniechęcają do aktywności fizycznej. W jaki sposób zmobilizować takich pacjentów do systematycznego ruchu?

Pacjenci uczestniczący w badaniu klinicznym rozpoczynają terapię od przygotowania tkanek w stawie kolanowym i całym organizmie do podania produktu przez uczestniczenie w sesjach rehabilitacyjnych oraz codzienne wykonywanie w domu ćwiczeń zleconych przez fizjoterapeutę. Po dostawowym podaniu preparatu (przez iniekcję) pacjenci kontynuują pracę nad poprawą stanu tkanek oraz stymulacją komórek macierzystych. Rehabilitacja jest nieodłącznym elementem postępowania terapeutycznego w chorobie zwyrodnieniowej stawów, która może zmniejszyć dolegliwości bólowe, zoptymalizować funkcję stawów i spowolnić proces uszkadzania stawów przez regulację napięcia tkanek i dynamiki krążenia krwi. Dlatego też, po zakończonym programie rehabilitacji realizowanym pod nadzorem fizjoterapeuty pacjenci kontynuują wykonywanie ćwiczeń w domu zgodnie z przygotowanymi zestawami, tworząc i utrwalając poprzez to nawyk codziennej aktywności fizycznej, niezbędnej dla prawidłowego funkcjonowania organizmu.

Na jakim etapie jest komercjalizacja MesoCellA–Ortho?

Produkt przeszedł już procedurę zgłoszenia i klasyfikacji w European Medicines Agency (Europejskiej Agencji Leków).  Został też dopuszczony do badania klinicznego realizowanego w Galen-Ortopedia, w którym biorą udział pacjenci z chorobą zwyrodnieniową stawów kolanowych, w tym również z otyłością i cukrzycą.

Czy są na świecie leki o podobnym działaniu? Jakie perspektywy ma MesoCellA–Ortho na rynkach zagranicznych?

Analiza rynku pokazuje, że MesoCellA-Ortho ma przewagę konkurencyjną nad innymi rozwiązaniami. Jest to pierwszy w Polsce i Europie w pełni scharakteryzowany produkt ATMP, sklasyfikowany przez EMA (Europejską Agencję Leków), a także dopuszczony do stosowania u pacjentów z chorobą zwyrodnieniową w Polsce. Produkt ten, przeznaczony także dla osób z dodatkowymi schorzeniami, takimi jak cukrzyca typu 2 i otyłość, znajduje się obecnie w fazie badania klinicznego (TLR6), a perspektywa jego globalnego wprowadzenia na rynek jako leku komórkowego do zastosowań ortopedycznych jest bardzo realna.

Wróćmy na chwilę do początku… Jak doszło do stworzenia Interdyscyplinarnego Zespołu Projektu BioMiStem?

Nasz ośrodek został zaproszony do udziału w projekcie BioMiStem przez prof. dr hab. n. med. Ewę Zubę-Surmę z Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego, będącego beneficjentem programu Strategmed – programu strategicznego Narodowego Centrum Badań i Rozwoju. Współpracowaliśmy wcześniej z wieloma jednostkami akademickimi w kraju, ale pierwszy raz z naukowcami z Uniwersytetu Jagiellońskiego. Nasze zainteresowanie wzbudziła proponowana przez UJ innowacyjna terapia mezenchymalnymi komórkami macierzystymi pozyskanymi z tkanki tłuszczowej pacjenta.

Dlaczego było to tak interesujące?

Jako ośrodek leczący wielu pacjentów z chorobą zwyrodnieniową, dostrzegliśmy potencjał i istotną potrzebę we wdrażaniu tego typu nowatorskich metod leczenia. Obszar medycyny regeneracyjnej zawsze znajdował się w polu naszych zainteresowań, stąd prowadziliśmy już wcześniej badania dotyczące zwiększenia potencjału regeneracyjnego tkanek przez wykorzystanie osocza bogatopłytkowego, komórek macierzystych z Galarety Whartona czy użycia nowatorskich biomateriałów przeznaczonych do odbudowy struktury kostnej. Prace w tym obszarze zostały zwieńczone publikacjami w renomowanych międzynarodowych czasopismach naukowych i wdrożeniami nowoczesnego leczenia w naszej klinice, co również przyczyniło się do wyboru naszego ośrodka na partnera w tym projekcie.

Czy w badania zaangażowane były jeszcze inne podmioty?

W fazie badawczo-rozwojowej projektu zaangażowanych było 7 jednostek: Uniwersytet Jagielloński w Krakowie (jako lider Konsorcjum), Akademia Górniczo-Hutnicza w Krakowie, Instytut Farmakologii PAN w Krakowie, Instytut Zootechniki PIB w Krakowie, Uniwersytet Medyczny w Lublinie, Instytut Mikroelektroniki i Fotoniki w Warszawie oraz nasz ośrodek Galen-Ortopedia, jako partner biznesowy. Natomiast w prace wdrożeniowe, czyli prowadzenie badania klinicznego z udziałem pacjentów zaangażowany jest Wydział Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii (WBBiB) UJ – jako sponsor badania, Bank Tkanek i Komórek Zakładu Biologii Komórki WBBiB UJ, Bank Tkanek i Komórek Angelius Provita w Katowicach, Pracownia – Bank Tkanek i Komórek, Zakład Transplantologii, UJ – Collegium Medicum oraz nasza firma – jako ośrodek kliniczny, w którym sprawuję funkcję Głównego Badacza.

Jaki był podział zadań podczas badania klinicznego?

Obejmował on przygotowanie kompleksowej dokumentacji badania klinicznego. W tym procesie aktywnie uczestniczyły Galen-Ortopedia, Uniwersytet Jagielloński oraz firma CRO (Clinical Research Organization) KCRI z Krakowa, nadzorująca przebieg badania klinicznego. Konieczne było również ustalenie cech klinicznych badania, stworzenie kompletnego zestawu dokumentów oraz zdobycie wszystkich wymaganych zgód. Cały ten proces był długotrwały i zajął niemal 4 lata. Niestety, pandemia COVID-19 wpłynęła negatywnie na tempo uzyskiwania zgód, co opóźniło w efekcie rozpoczęcie badania klinicznego.

W jaki sposób badania nad „lekiem komórkowym” MesoCellA–Ortho zostały sfinansowane?

Produkt MesoCellA-Ortho został w pełni stworzony w ramach współpracy między uczelnią a przedsiębiorstwem w trakcie realizacji projektu BioMiStem „Opracowanie zoptymalizowanych metod leczenia uszkodzeń tkankowych opartych na innowacyjnych kompozytach oraz mezenchymalnych komórkach macierzystych i ich pochodnych u pacjentów z chorobami cywilizacyjnymi”. Projekt ten otrzymał dofinansowanie ze środków Narodowego Centrum Badań i Rozwoju w kwocie ponad 17 mln zł, podzielonej na 11 zadań zaplanowanych w ramach projektu. Ostatnie dwa zadania – związane z przygotowaniem i przeprowadzeniem badania klinicznego – otrzymały dofinansowanie dla Uniwersytetu Jagiellońskiego i Galen-Ortopedia w wysokości prawie 4 mln zł, przy wkładzie własnym spółki Galen-Ortopedia, jako partnera biznesowego w wysokości ponad 250 tys. zł.

Lek MesoCellA-Ortho już zbiera nagrody. W 2023 otrzymał dwa wyróżnienia….

Tak, wraz z Uniwersytetem Jagiellońskim otrzymaliśmy wyróżnienie w XXV edycji konkursu Polskiej Agencji Rozwoju Przedsiębiorczości (PARP) i Narodowego Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) „Polski Produkt Przyszłości” w kategorii wspólny produkt przyszłości instytucji szkolnictwa wyższego i nauki oraz przedsiębiorcy za projekt „MesoCellA-Ortho – komórkowy produkt leczniczy terapii zaawansowanej dla zastosowań w ortopedii”. Celem tego konkursu jest wyróżnienie i promowanie najbardziej innowacyjnych wyrobów i technologii, które mają potencjał, aby zaistnieć na rynku krajowym i globalnym. Wyróżnienie cieszy nas tym bardziej, że w jubileuszowej edycji zgłoszono blisko 150 nowatorskich projektów stworzonych przez polskie uczelnie i przedsiębiorców. Interdyscyplinarny Zespół Projektu BioMiStem, który tworzymy wraz z Uniwersytetem Jagiellońskim, otrzymał również Nagrodę Gospodarczą Prezydenta RP w kategorii Badania+Rozwój za opracowanie nowego „leku komórkowego” MesoCellA–Ortho.

Kiedy możemy spodziewać się, że MesoCellA–Ortho będzie dostępny na rynku?

Jesteśmy obecnie na ostatnim etapie badania klinicznego. Po uzupełnieniu i weryfikacji zgromadzonej bazy danych przeprowadzona zostanie analiza statystyczna, która mamy nadzieję potwierdzi bezpieczeństwo i skuteczność produktu MesoCellA-Ortho. Po zakończeniu badania klinicznego produkt będzie na 7 stopniu gotowości do komercjalizacji (TRL7). Planowane są kolejne etapy komercjalizacji oraz rejestracja leku w Europejskiej Agencji Leków (EMA).

Ośrodek Galen-Ortopedia prowadzi działalność medyczną od 2001 roku w zakresie kompleksowego leczenia chorób i uszkodzeń układu ruchu. Dysponuje poradnią ortopedyczną oraz oddziałem szpitalnym z blokiem operacyjnym. Dzięki współpracy z firmą HELIMED, której pracownia diagnostyki obrazowej (wykonująca badania radiologii cyfrowej RTG, rezonansu magnetycznego i tomografii komputerowej) mieści się w tym samym budynku co Galen-Ortopedia, znacząco skraca się proces diagnostyczny. Z kolei współpraca z Galen Rehabilitacja stwarza możliwość wymiany wiedzy i doświadczenia, między lekarzami ortopedami, a fizjoterapeutami oraz monitorowania postępu terapii.
Galen-Ortopedia, w ramach którego funkcjonuje Dział Nauki, Innowacji i Rozwoju, prowadzi również działalność badawczą, biostatystyczną i naukową samodzielnie jak i we współpracy z jednostkami akademickimi, instytutami badawczymi z kraju i z zagranicy oraz innymi przedsiębiorstwami. Rozwijane są nowatorskie projekty, m.in. w obszarze zastosowania nowych biomateriałów, leczenia ortobiologicznego z wykorzystaniem osocza bogatopłytkowego i preparatów komórkowych, jak również diagnostyki genetycznej jako prewencji kontuzji w sporcie.
Proces wytwarzania produktu MesoCellA-Ortho w Pracowni – Bank Tkanek i Komórek, Zakład Transplantologii, UJ – Collegium Medicum  
Gala wręczenia Nagrody Gospodarczej Prezydenta RP (fot. Przemysław Keler/KPRP)